核酸药物已成为增长最快的创新药物类别之一，为传统小分子或生物制品难以解决的疾病提供了新的治疗机会。反义寡核苷酸 (ASO)、小干扰 RNA (siRNA)、适配体、信使 RNA (mRNA) 疗法和其他核酸类药物形式正在药物开发中迅速推进，这推动了对能够准确表征这些复杂分子的稳健生物分析方法的需求 (1,2)。 与传统小分子相比，寡核苷酸疗法带来了独特的分析挑战。它们相对较大的分子量、高极性以及易受核酸酶介导的降解影响，使得从生物基质中进行提取和定量变得复杂。此外，它们通常会产生截短的代谢物，这些代谢物可能仅与母体化合物相差一个核苷酸，但却表现出截然不同的药理学或毒理学特性。因此，灵敏且具有选择性的生物分析方法对于支持药代动力学、毒代动力学、生物分布和生物标志物研究至关重要 [...]

什么是双特异性抗体？ 双特异性抗体 (BsAbs) 是经工程化改造的抗体，具有同时结合两个靶点（抗原或表位）的独特能力，表现出卓越的疗效、特异性和安全性。正在开发的 BsAbs 的适用范围涵盖细胞间桥接、邻近效应、双靶点抑制以及依赖于两种抗原类型的细胞靶向。 它们已成为癌症治疗领域关注的焦点；尽管如此，近年来，更多的 BsAbs 也已在其他治疗领域推出。 抗体由可结晶片段区 [...]

高级治疗药物 (ATMP)、病毒载体和其他新兴治疗模式正在改变药物开发。随着这些疗法变得越来越复杂，了解它们在体内的分布情况以及是否会释放到环境中，对于监管合规和患者安全都变得至关重要。 生物分布和排出研究在整个临床前和临床开发过程中发挥着关键作用。 这份以常见问题解答形式呈现的概述解释了它们的目的、区别、监管预期以及支持这些研究常用的分析方法。 核心要点 生物分布研究评估治疗产品在全身的分布情况。 排出研究评估产品是否可能从接受治疗的个体中释放。 这些研究对于 ATMP、基于病毒或细菌的疗法尤为重要。 包括 [...]

对 大麻素疗法日益增长的兴趣 导致对 能够支持药物开发计划的稳健且可靠的生物分析方法的需求不断增加。除了对大麻二酚 (CBD) 和四氢大麻酚 (THC) 等母体化合物进行定量外，显然还需要准确监测其主要代谢物，以更好地表征药代动力学、生物利用度和整体药物暴露情况。 然而，同时测定生物基质中的多种大麻素及其代谢物面临着巨大的分析挑战。在此背景下，Kymos [...]

开发新药或证明仿制药的等效性涉及多项专业活动的协调，包括研究设计、监管准备、临床执行、生物分析和药代动力学评估。在许多情况下，这些活动由不同的供应商执行，要求申办者在整个研究生命周期中协调多个供应商。这导致了操作的复杂性，并可能影响时间表、沟通和整体研究效率。 综合服务模式可以通过集中研究协调和科学专业知识来帮助应对这些挑战。在此框架下，单一组织负责监督研究的不同阶段，并在需要时与专业合作伙伴合作。这种综合方法结合了科学工作、运营效率和监管合规性，以支持整个研究生命周期。 在本文中，您将了解到综合研究支持如何促进和加速开发计划，我们还将分享这种一站式解决方案如何在 Kymos 集团实施。 综合研究管理方法 复杂的临床研究通常需要多个合作伙伴之间的协调，包括申办者、临床或动物研究中心、分析实验室和监管机构。确保这些活动在整个项目中保持一致，对于维持研究质量和进度至关重要。 研究规划通常始于咨询阶段，在此阶段确定科学和运营方面的内容。对研究目标、监管要求、时间表和分析需求进行评估，以制定适合该计划的策略。 基于这些信息，可以制定一个研究框架，以协调所涉及的不同利益相关者的活动。 集中监督有助于促进沟通、降低操作复杂性并保持整个研究的一致性。 [...]