El Premi Nobel de Medicina del 2024 atorga un reconeixement tan esperat a una molècula que abans era ignorada: el microARN o miARN. Aquest any, el premi s’atorga als científics i investigadors Victor Ambros i Gary Ruvkun pel descobriment i la caracterització dels microARN i el seu paper en la regulació de l’expressió gènica.
Durant dècades, els microARN es van considerar un “residus biològic” i es va assumir que tenien poca importància funcional. Però avui dia, a mesura que els investigadors entenen més com aquestes petites molècules poden influir en les malalties o actuar com a biomarcadors genètics, els microARN estan ocupant un lloc central en la innovació diagnòstica i terapèutica.
La nostra seu alemanya (anteriorment Prolytic) ha estat pionera en el camp de la bioanàlisi de miRNA des del 2016. Per tant, ens posicionem com a innovadors en aquesta àrea, desenvolupant i validant mètodes per quantificar miRNA segons les directrius GLP.
En aquest article, explorem què és el miRNA, les seves funcions i possibilitats terapèutiques, i com gestionem la seva anàlisi als nostres laboratoris.
Què és el miRNA? Funcions i possibilitats terapèutiques
Els miARN són ARN petits i monocatenaris que normalment tenen una longitud d’entre 20 i 24 nucleòtids i no codifiquen proteïnes. Són responsables de regular l’expressió gènica, guiant quins gens estan “activats” o “desactivats” dins de la cèl·lula. Aquesta funció clau juga un paper en la regulació dels processos cel·lulars, incloent-hi el creixement, la diferenciació i la mort cel·lulars normals.
Per tant, els miRNAs tenen un gran futur com a biomarcadors per a diverses malalties en els propers anys. Alguns miRNAs apareixen a certs nivells després d’estats de malaltia; per tant, aquests miRNAs es poden utilitzar com a marcadors diagnòstics precoços i precisos. Per aquesta raó, tenen un paper vital en actuar com a possibles biomarcadors en àrees com l’oncologia o la medicina cardiovascular, on el diagnòstic precoç és crucial.
A més dels biomarcadors genètics, també s’han explorat les teràpies amb miRNA pel seu potencial ús terapèutic. Científics i investigadors estan investigant com imitar o inhibir miRNAs particulars per modular l’expressió gènica i atacar malalties com el càncer o trastorns genètics. De fet, s’han registrat alguns assajos clínics per tractar afeccions com l’hepatitis C.
Aquest Premi Nobel posa de manifest la importància d’aquestes petites molècules i el seu ús com a biomarcadors per actuar com a eines de diagnòstic precoç i el seu potencial per transformar els enfocaments de teràpia personalitzada. De moment, no hi ha fàrmacs basats en miRNA aprovats per la FDA, però l’atenció que aporta aquest premi, a més dels avenços en les tecnologies, fan preveure un futur optimista.
Kymos Group i miRNA: un compromís amb la innovació
Mentre que la investigació dels miRNAs es trobava en etapes molt inicials i la comunitat científica encara estava avaluant el potencial d’aquestes molècules, la nostra seu a Alemanya va reconèixer que la investigació dels miRNAs esdevindria central en la medicina molecular en el futur.
Aprofitant l’experiència del nostre departament de bioanàlisi d’àcids nucleics i amb la col·laboració de la Universitat Tècnica de Darmstadt i el Govern alemany, el 2016 vam començar a desenvolupar i validar mètodes bioanalítics dissenyats específicament per a la quantificació de miRNA, posicionant-nos com a líders en el camp per davant de molts altres. Fruit d’aquesta recerca també es va obtenir un doctorat.
Tot i que molts laboratoris poden dur a terme l’anàlisi d’ARNm i microARN, és molt més difícil trobar mètodes robustos de quantificació. La nostra seu a Alemanya ofereix mètodes validats que garanteixen la precisió i la reproductibilitat, amb el compliment de les Bones Pràctiques de Laboratori (BPL).
Això es garanteix gràcies al nostre equip d’àcids nucleics a Alemanya, que compta amb experts amb anys d’experiència treballant amb ADN i ARN, i que han centrat els seus esforços en el desenvolupament i la validació de mètodes estandarditzats i reproduïbles per a una gran varietat d’oligonucleòtids.
Quantificació de miRNA: Els nostres experts en RT-qPCR
Com s’ha vist anteriorment, quantificar amb precisió els miRNA requereix científics especialitzats, però també tècniques i equips d’avantguarda. Aquestes molècules són presents en quantitats extremadament baixes en mostres biològiques, i fins i tot canvis menors en els nivells de miRNA poden ser significatius en el diagnòstic d’una malaltia.
El nostre centre a Alemanya s’especialitza en la PCR quantitativa amb transcripció inversa (RT-qPCR), una tècnica ideal per a l’anàlisi de miRNA. Aquesta tècnica específica té la precisió, la sensibilitat i l’especificitat necessàries per quantificar i realitzar mesures exactes de les quantitats més petites de miRNA.
La combinació de RT-qPCR amb les nostres dècades d’experiència treballant amb grans empreses farmacèutiques, petites biotecnològiques i innovadors en teràpia gènica garanteix que els nostres mètodes siguin robustos, fiables i clínicament adequats. Kymos Group també és competent en la transferència de mètodes i R+D bàsica per al desenvolupament de mètodes bioanalítics d’àcids nucleics des de zero per a l’anàlisi de miRNA, però també d’altres àcids nucleics com ara mRNA, siRNA, aptàmers, antagomiRs o ADN.
Conclusions
El futur de la recerca dels miRNA té grans promeses i potencial. A mesura que creixi el nostre coneixement dels miRNA, també ho faran les possibilitats d’aplicar aquestes molècules en diagnòstics precoços i teràpies dirigides. En aquesta perspectiva de futur, els miRNA poden oferir nous mitjans per a la detecció precoç de malalties, el seguiment de la progressió de les malalties i el tractament de malalties dirigint-se directament a les causes fonamentals gràcies a tractaments personalitzats adaptats al perfil genètic de cadascú.
Estem orgullosos de dir que Kymos Group, i en concret la nostra seu a Alemanya, ha contribuït a l’èxit d’aquesta molècula, que abans es donava per feta. Amb la nostra història d’anticipació dels avenços científics i el nostre compromís d’ajudar a reduir la bretxa entre el descobriment científic i l’aplicació clínica, estem preparats per donar suport a la propera onada d’avenços en miRNA i RNA.
Finalment, volem felicitar tant a Victor Ambros com a Gary Ruvkun pel seu Premi Nobel, ja que aquest guardó és un reconeixement tant a la seva feina com a la importància dels microARN.
Si necessiteu més informació sobre aquests avenços o qualsevol ajuda amb els vostres projectes d’àcids nucleics, poseu-vos en contacte amb commercial@kymos.com . Estarem encantats de proporcionar-vos assessorament i suport detallats.
