2024 年诺贝尔生理学或医学奖为一种曾被忽视的分子带来了期待已久的认可：微核糖核酸，即 miRNA。今年，该奖项授予了科学家维克多·安布罗斯 (Victor Ambros) 和加里·鲁夫昆 (Gary Ruvkun)，以表彰他们发现并阐明了微核糖核酸及其在调节基因表达中的作用。
几十年来，miRNA 被斥为“生物垃圾”，并被认为几乎没有功能重要性。但今天，随着研究人员对这些小分子如何影响疾病或作为遗传生物标志物的深入了解，miRNA 正在成为诊断和治疗创新的核心。
我们的德国分部（原 Prolytic）自 2016 年以来一直是 miRNA 生物分析领域的先驱。因此，我们将自己定位为该领域的创新者，根据 GLP 指南开发并验证了量化 miRNA 的方法。
在本文中，我们将探讨什么是 miRNA、其功能和治疗可能性，以及我们在实验室中如何管理其分析。
什么是 miRNA？功能与治疗可能性
miRNA 是短链单链 RNA，长度通常在 20-24 个核苷酸之间，不编码蛋白质。它们负责调节基因表达，引导细胞内哪些基因被“开启”或“关闭”。这一关键功能在调节细胞过程中发挥着作用，包括正常的细胞生长、分化和死亡。
因此，在未来几年，miRNA 作为多种疾病的生物标志物具有广阔的前景。某些 miRNA 会在疾病状态后以特定水平出现；因此，这些 miRNA 可被用作早期且精准的诊断标志物。出于这个原因，它们在肿瘤学或心血管医学等早期诊断至关重要的领域中，作为潜在的生物标志物发挥着至关重要的作用。
除了遗传生物标志物外，miRNA 疗法的潜在治疗用途也得到了探索。科学家和研究人员正在研究如何模拟或抑制特定的 miRNA，以调节基因表达并针对癌症或遗传性疾病。事实上，已经有一些注册的临床试验用于治疗丙型肝炎等疾病。
这一诺贝尔奖凸显了这些微小分子的重要性，以及它们作为早期诊断工具的用途和改变个性化治疗方案的潜力。截至目前，尚无 FDA 批准的基于 miRNA 的药物，但该奖项带来的关注以及技术的进步让我们对未来充满信心。
Kymos 集团与 miRNA：对创新的承诺
当 miRNA 的研究还处于非常早期的阶段，且科学界仍在评估这些分子的潜力时，我们的德国分部就意识到 miRNA 研究在未来将成为分子医学的核心。
利用我们核酸生物分析部门的经验，并在达姆施塔特工业大学和德国政府的合作下，我们于 2016 年开始开发并验证专门为 miRNA 定量设计的生物分析方法，先于许多人确立了在该领域的领先地位。作为这项研究的成果，还产生了一名博士学位。
虽然许多实验室都可以进行 mRNA 和 miRNA 的分析，但建立稳健的定量方法却难得多。我们的德国分部提供经过验证的方法，确保准确性和可重复性，并严格遵守良好实验室规范 (GLP)。
这得益于我们在德国的核酸团队，该团队拥有多年从事 DNA 和 RNA 研究的专家，他们致力于为各种寡核苷酸开发和验证标准化且可重复的方法。
miRNA 定量：我们的 RT-qPCR 专家
如前所述，准确量化 miRNA 不仅需要专业的科学家，还需要尖端的技术和设备。这些分子在生物样本中的含量极低，即使是 miRNA 水平的微小变化也可能对疾病的诊断具有重要意义。
我们的德国分部专注于逆转录定量 PCR (RT-qPCR)，这是一种非常适合 miRNA 分析的技术。这种特定技术具有量化和精确测量极微量 miRNA 所需的精度、灵敏度和特异性。
RT-qPCR 技术结合我们与大型制药公司、小型生物技术公司和基因治疗创新者合作数十年的经验，确保了我们的方法稳健、可靠且适用于临床。Kymos 集团还精通方法转移和基础研发，可从头开始开发核酸生物分析方法，用于分析 miRNA 以及其他核酸，如 mRNA、siRNA、适体、antagomiRs 或 DNA。
结论
miRNA 研究的未来充满希望和潜力。随着我们对 miRNA 知识的增长，将此类分子应用于早期诊断和靶向治疗的可能性也将随之增加。在这一未来愿景中，miRNA 可能通过针对个人遗传特征定制的个性化治疗，为早期疾病检测、监测疾病进展和直接针对根本原因治疗疾病提供新手段。
我们自豪地说，Kymos 集团，特别是我们的德国分部，为这种曾被认为理所当然的分子的成功做出了贡献。凭借我们预见科学进步的历史以及帮助弥合科学发现与临床应用之间鸿沟的承诺，我们已准备好支持下一波 miRNA 和 RNA 的发展。
最后，我们要向维克多·安布罗斯和加里·鲁夫昆获得诺贝尔奖表示祝贺，这一奖项是对他们工作及 miRNA 重要性的认可。
如果您需要有关这些进展的更多信息或在核酸项目方面需要任何协助，请联系 commercial@kymos.com。我们将竭诚为您提供详细的咨询和支持。
