由辉瑞 (Pfizer)/BioNTech 开发的新型 COVID-19 疫苗已于去年 12 月获得欧洲药品管理局 (EMA) 批准，目前莫德纳 (Moderna) 的疫苗也紧随其后。两者均基于 mRNA 技术，与传统疫苗相比，代表了一种截然不同的疫苗类型。虽然普通大众才刚刚开始了解 mRNA 技术，但 Meike Saul 博士是 RNA 研究领域的专家，并已与 Prolytic GmbH 合作多年。她受邀为我们深入解析精彩的 RNA 世界。
Saul 博士是达姆施塔特工业大学的研究小组负责人，专门从事微小 RNA (miRNA) 研究，这是一种在癌症等不同疾病中发挥重要作用的小分子。Saul 博士首先指出：“RNA，特别是 miRNA，在个性化医疗中尤为重要。作为生物标志物，miRNA 可用于确定疾病、进展或进行分层。RNA 还可作为开发 RNA 疗法和 RNA 疫苗的靶点。例如，直到 2020 年代初，基于 RNA 的疫苗技术虽被视为具有巨大潜力，但尚不具备最终的市场成熟度。随着 COVID-19 的出现，这种情况发生了改变。特别是辉瑞/BioNTech 和莫德纳开发的基于信使 RNA (mRNA) 的 COVID-19 疫苗，使这项技术成为了关注的焦点。”
Saul 博士表示，新注册的基于 mRNA 的疫苗展示了 RNA 技术的优势，首先就是开发速度大大加快：
“mRNA 疫苗率先问世并非巧合。对于常规疫苗，需要使用减毒病毒或纯化的病毒蛋白来训练免疫系统识别病毒。其开发成本高、耗时长，且可能伴有严重的副作用。但 mRNA 疫苗不同：受试者被注射编码病毒蛋白片段的 mRNA，使细胞能够直接在体内翻译并产生病毒蛋白片段，引导免疫系统中和真正的病毒。”
mRNA 疫苗相比传统疫苗的一些优势：
- 一段时间后，人体会降解 mRNA，与传统疫苗相比副作用更少。
- mRNA 疫苗的生产成本相对较低，且易于扩大规模。
- 病毒倾向于通过改变和突变来生存，但 mRNA 疫苗比传统疫苗能更好地应对这些突变。
面对新 COVID 株出现的威胁，mRNA 疫苗的适应性是抗击疫情斗争中的一场真正革命。”
Meike Saul 博士反思了这些新进展对她在达姆施塔特工业大学的 RNA 工作以及她与 Kymos 子公司 Prolytic 合作产生的积极影响：
“我的研究旨在确定新型 miRNA 功能及其在癌症和自身免疫性疾病细胞间通讯中的作用。这项研究的目标是通过新的 RNA 疗法和基于 miRNA 的生物标志物，将这些发现转化为临床应用，以改善治疗策略。这就是我们开始与 Prolytic 合作的原因。”
她表示：“既然基于 mRNA 的疫苗在制药行业、投资者和政府中获得了显著更高的认可，现在对有效 RNA 分析的需求比以往任何时候都更高。为此，我们与 Prolytic 的 GLP 生物分析专家联手，启动了两个联邦资助的 RNA 研究项目：第一个项目于 2019 年完成，重点是根据 GLP 指南开发和验证一种用于定量血浆中 miRNA 的分析方法。第二个是目前正在进行的项目，旨在通过对约 150 名肺癌患者的验证研究，开发一种使用 miR-574-5p 作为肿瘤和分层标志物的肺癌诊断试剂盒。与 Prolytic 的这项合作已获得约 170 万欧元的资金，旨在提供改善抗癌治疗的机会。‘就像基于 mRNA 的疫苗一样，miRNA 生物标志物可以以前所未有的方式提高癌症治疗的效率。’”
在这一点上，Meike Saul 博士强调了与 Prolytic 合作的重要性：
“总的来说，mRNA 甚至 miRNA 的分析并不那么困难，然而建立稳健的方法以获得有价值的结果则更为复杂。Prolytic 团队一直是关键的合作伙伴。凭借他们在生物分析领域 30 年的经验，以及在不同技术、研究类型和物质组方面的广泛专业知识，我们能够快速开发出一种可重复且可靠的 miRs 分析方法。”
除了与 Saul 博士的研究合作外，Prolytic 还将其专业知识扩展到了 siRNA、mRNA 和 DNA 领域。一种基于高通量和中通量磁珠的新设备使 Prolytic 能够自动分离和纯化核酸、蛋白质和细胞。这显著加快了寡核苷酸的分析速度。迄今为止，Prolytic 已支持客户进行用作生物标志物、疫苗或治疗性 RNA 的寡核苷酸研究项目。现在作为 Kymos 集团的一部分，Prolytic 不仅将通过疫苗效力测定方面的额外专业知识扩大其服务范围，还将寻求 GMP 认证，为先进治疗药物提供 CMC 服务。支持客户直至批次放行和制造是未来的目标。
辉瑞/BioNTech 和莫德纳疫苗之后，无疑会有更多 RNA 技术的应用。Kymos 及其德国子公司 Prolytic 的团队有机会引导这些技术在临床环境中的实施，同时成为持续进行的 RNA 革命的一部分。
PROLYTIC GmbH 是通过 GLP 认证、符合 GCP 标准的生物分析和 PK 专家，专门从事小分子和大分子、酶及寡核苷酸的分析和定量。在此您可以了解更多关于 PROLYTIC 的 生物分析服务 和 DNA/RNA 先进工作，或通过 info@prolytic.de 联系我们。
