El Premio Nobel de Medicina 2024 otorga un reconocimiento largamente esperado a una molécula antaño ignorada: el microARN o miARN. Este año, el premio se otorga a los científicos e investigadores Victor Ambros y Gary Ruvkun por el descubrimiento y la caracterización de los microARN y su papel en la regulación de la expresión génica.
Durante décadas, el miARN se consideró un «residuo biológico» y se le atribuyó poca importancia funcional. Sin embargo, hoy en día, a medida que los investigadores comprenden mejor cómo estas pequeñas moléculas pueden influir en las enfermedades o actuar como biomarcadores genéticos, el miARN está cobrando protagonismo en la innovación diagnóstica y terapéutica.
Nuestra sede alemana (anteriormente Prolytic) ha sido pionera en el campo de la bioanalítica de miRNA desde 2016. Por lo tanto, nos posicionábamos como innovadores en esta área, desarrollando y validando métodos para cuantificar miRNA de acuerdo con las pautas GLP.
En el presente artículo exploramos qué es el miRNA, sus funciones y posibilidades terapéuticas y cómo gestionamos su análisis en nuestros laboratorios.
¿Qué es el miARN? Funciones y posibilidades terapéuticas
Los miARN son ARN pequeños, monocatenarios, que suelen tener entre 20 y 24 nucleótidos de longitud y no codifican proteínas. Son responsables de regular la expresión génica, determinando qué genes se activan o desactivan dentro de la célula. Esta función clave participa en la regulación de procesos celulares, como el crecimiento, la diferenciación y la muerte celular normales.
Por lo tanto, los miRNA tienen un gran futuro como biomarcadores para diversas enfermedades en los próximos años. Algunos miRNA aparecen en ciertos niveles tras la enfermedad; por lo tanto, pueden emplearse como marcadores diagnósticos tempranos y precisos. Por ello, desempeñan un papel vital como posibles biomarcadores en áreas como la oncología o la medicina cardiovascular, donde el diagnóstico precoz es crucial.
Además de los biomarcadores genéticos, también se han explorado las terapias con miARN por su posible uso terapéutico. Científicos e investigadores están investigando cómo imitar o inhibir determinados miARN para modular la expresión génica y abordar enfermedades como el cáncer o trastornos genéticos. De hecho, se han registrado algunos ensayos clínicos para tratar afecciones como la hepatitis C.
Este Premio Nobel destaca la importancia de estas diminutas moléculas y su uso como biomarcadores para el diagnóstico temprano, así como su potencial para transformar los enfoques terapéuticos personalizados. Hasta el momento, la FDA no ha aprobado ningún fármaco basado en miARN, pero la atención que genera este premio, sumada a los avances tecnológicos, augura un futuro optimista.
Grupo Kymos y miRNA: Un compromiso con la innovación
Si bien la investigación de los miRNA estaba en etapas muy tempranas y la comunidad científica aún estaba evaluando el potencial de estas moléculas, nuestro sitio de Alemania reconoció que la investigación de los miRNA sería central en la medicina molecular en el futuro.
Aprovechando la experiencia de nuestro departamento de bioanálisis de ácidos nucleicos y con la colaboración de la Universidad Técnica de Darmstadt y el Gobierno Federal Alemán, en 2016 comenzamos a desarrollar y validar métodos bioanalíticos diseñados específicamente para la cuantificación de miRNA, posicionándonos como líderes en el campo, por delante de muchos otros. Fruto de esta investigación, también obtuvimos un doctorado.
Si bien muchos laboratorios pueden analizar ARNm y miARN, es mucho más difícil establecer métodos de cuantificación robustos. Nuestra sede en Alemania ofrece métodos validados que garantizan la precisión y la reproducibilidad, cumpliendo con las Buenas Prácticas de Laboratorio (BPL).
Esto está asegurado gracias a nuestro equipo de ácidos nucleicos en Alemania que cuenta con expertos que tienen años de experiencia trabajando con ADN y ARN, y que han centrado sus esfuerzos en el desarrollo y validación de métodos estandarizados y reproducibles para una gran variedad de oligonucleótidos.
Cuantificación de miRNA: Nuestros expertos en RT-qPCR
Como se ha visto anteriormente, la cuantificación precisa de miARN requiere científicos especializados, pero también técnicas y equipos de vanguardia. Estas moléculas están presentes en cantidades extremadamente bajas en muestras biológicas, e incluso cambios mínimos en los niveles de miARN pueden ser significativos en el diagnóstico de una enfermedad.
Nuestra sede en Alemania se especializa en PCR cuantitativa con transcripción inversa (RT-qPCR), una técnica ideal para el análisis de miARN. Esta técnica específica ofrece la precisión, sensibilidad y especificidad necesarias para cuantificar y realizar mediciones exactas de cantidades mínimas de miARN.
La combinación de RT-qPCR con nuestras décadas de experiencia trabajando con grandes compañías farmacéuticas, pequeñas empresas biotecnológicas e innovadores en terapia génica garantiza la robustez, fiabilidad y idoneidad clínica de nuestros métodos. Kymos Group también es experto en transferencia de métodos e I+D básico para el desarrollo de métodos bioanalíticos de ácidos nucleicos desde cero para el análisis de miARN, así como de otros ácidos nucleicos como ARNm, ARNip, aptámeros, antagomiRs o ADN.
Conclusiones
El futuro de la investigación sobre miRNA es muy prometedor y tiene un gran potencial. A medida que aumente nuestro conocimiento sobre los miRNA, también aumentarán las posibilidades de aplicar estas moléculas en el diagnóstico temprano y las terapias dirigidas. En esta perspectiva, los miRNA podrían ofrecer nuevos medios para la detección temprana de enfermedades, el seguimiento de su progresión y el tratamiento de enfermedades atacando directamente sus causas gracias a tratamientos personalizados y adaptados al perfil genético de cada persona.
Nos enorgullece afirmar que el Grupo Kymos, y en particular nuestra sede en Alemania, ha contribuido al éxito de esta molécula, que antes se daba por sentado. Gracias a nuestra trayectoria de anticipación a los avances científicos y a nuestro compromiso de contribuir a la transición entre el descubrimiento científico y la aplicación clínica, estamos preparados para impulsar la próxima ola de avances en miARN y ARN.
Por último, queremos felicitar a Victor Ambros y Gary Ruvkun por su Premio Nobel, ya que este premio es un reconocimiento tanto a su trabajo como a la importancia del miRNA.
Si necesita más información sobre estos avances o asistencia con sus proyectos de ácidos nucleicos, póngase en contacto con commercial@kymos.com . Con gusto le brindaremos asesoramiento y apoyo detallados.
