{"id":40021,"date":"2026-05-25T13:54:17","date_gmt":"2026-05-25T11:54:17","guid":{"rendered":"https:\/\/kymos.com\/news\/studi-di-biodistribuzione-e-shedding-per-atmp-e-terapie-geniche-faq-pratiche\/"},"modified":"2026-05-25T14:09:11","modified_gmt":"2026-05-25T12:09:11","slug":"studi-di-biodistribuzione-e-shedding-per-atmp-e-terapie-geniche-faq-pratiche","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/kymos.com\/it\/news\/studi-di-biodistribuzione-e-shedding-per-atmp-e-terapie-geniche-faq-pratiche\/","title":{"rendered":"Studi di biodistribuzione e shedding per ATMP e terapie geniche: FAQ pratiche"},"content":{"rendered":"<div class=\"fusion-fullwidth fullwidth-box fusion-builder-row-1 fusion-flex-container has-pattern-background has-mask-background nonhundred-percent-fullwidth non-hundred-percent-height-scrolling\" style=\"--awb-border-radius-top-left:0px;--awb-border-radius-top-right:0px;--awb-border-radius-bottom-right:0px;--awb-border-radius-bottom-left:0px;--awb-flex-wrap:wrap;\" ><div class=\"fusion-builder-row fusion-row fusion-flex-align-items-flex-start fusion-flex-content-wrap\" style=\"max-width:calc( 1170px + 20px );margin-left: calc(-20px \/ 2 );margin-right: calc(-20px \/ 2 );\"><div class=\"fusion-layout-column fusion_builder_column fusion-builder-column-0 fusion_builder_column_1_1 1_1 fusion-flex-column\" style=\"--awb-bg-size:cover;--awb-width-large:100%;--awb-margin-top-large:0px;--awb-spacing-right-large:10px;--awb-margin-bottom-large:20px;--awb-spacing-left-large:10px;--awb-width-medium:100%;--awb-order-medium:0;--awb-spacing-right-medium:10px;--awb-spacing-left-medium:10px;--awb-width-small:100%;--awb-order-small:0;--awb-spacing-right-small:10px;--awb-spacing-left-small:10px;\"><div class=\"fusion-column-wrapper fusion-column-has-shadow fusion-flex-justify-content-flex-start fusion-content-layout-column\"><div class=\"fusion-text fusion-text-1\"><p><span style=\"font-size: 14pt;\">I medicinali per terapie avanzate (ATMP), i vettori virali e altre modalit\u00e0 terapeutiche emergenti stanno trasformando lo sviluppo dei farmaci. Man mano che queste terapie diventano pi\u00f9 complesse, <strong>comprendere come si distribuiscono all&#8217;interno dell&#8217;organismo e se possono essere rilasciate nell&#8217;ambiente diventa essenziale<\/strong> sia per la conformit\u00e0 normativa che per la sicurezza dei pazienti. <\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-size: 14pt;\"><strong>Gli studi di biodistribuzione e shedding svolgono un ruolo critico in tutto lo sviluppo preclinico e clinico.<\/strong> Questa panoramica in formato FAQ ne spiega lo scopo, le differenze, le aspettative normative e gli approcci analitici comunemente utilizzati a supporto di questi studi.<\/span><\/p>\n<h2>Punti chiave<\/h2>\n<ul>\n<li><span style=\"font-size: 14pt;\">Gli studi di biodistribuzione valutano <strong>come i prodotti terapeutici si distribuiscono in tutto il corpo.<\/strong><\/span><\/li>\n<li><span style=\"font-size: 14pt;\">Gli studi di shedding <strong>valutano se un prodotto pu\u00f2 essere rilasciato dagli individui trattati<\/strong>.<\/span><\/li>\n<li><span style=\"font-size: 14pt;\">Questi studi sono <strong>particolarmente importanti per ATMP e terapie basate su virus o batteri<\/strong>.<\/span><\/li>\n<li><span style=\"font-size: 14pt;\">Le agenzie regolatorie, tra cui <strong>FDA, EMA e ICH, forniscono linee guida per la valutazione della biodistribuzione e dello shedding.<\/strong><\/span><\/li>\n<li><span style=\"font-size: 14pt;\"><strong>Metodi analitici robusti sono essenziali<\/strong> per supportare le valutazioni di sicurezza ed efficacia.<\/span><\/li>\n<\/ul>\n<h2><strong>Cos&#8217;\u00e8 la biodistribuzione? Cos&#8217;\u00e8 lo shedding? <\/strong><\/h2>\n<p><span style=\"font-size: 14pt;\"><strong>Gli studi di biodistribuzione <\/strong>consistono nella valutazione della <strong>dispersione di un composto o di un agente terapeutico<\/strong> (farmaco, nanoparticella, vettore virale o terapia cellulare) <strong>all&#8217;interno del corpo e degli organi<\/strong> dell&#8217;organismo vivente dopo la sua somministrazione. Lo scopo dell&#8217;esecuzione di studi di biodistribuzione \u00e8 <strong>determinare se un farmaco raggiunge l&#8217;organo bersaglio e verificare il possibile accumulo in diversi organi ed eventuali effetti tossicologici.<\/strong> <\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-size: 14pt;\"><strong>Gli studi di shedding<\/strong> riguardano la valutazione dell&#8217;<strong>escrezione di un prodotto o farmaco dal soggetto dopo la sua somministrazione<\/strong>, principalmente attraverso le vie di escrezione (feci), secrezione (urina, saliva, fluidi rinofaringei, ecc.) o anche attraverso la pelle (pustole, piaghe, ferite). Lo scopo degli studi di shedding \u00e8 <b>v<\/b><strong>alutare la possibilit\u00e0 di trasmissione del prodotto da soggetti trattati a soggetti non trattati (sani).<\/strong> <\/span><\/p>\n<h2><strong>Qual \u00e8 la differenza tra biodistribuzione e shedding?<\/strong><\/h2>\n<p><span style=\"font-size: 14pt;\">La <strong>biodistribuzione<\/strong> si concentra sulla determinazione di come un prodotto si diffonde dal sito di somministrazione attraverso il corpo. Lo <strong>shedding<\/strong> descrive invece come il prodotto viene escreto o rilasciato dal corpo del paziente, implicando una possibile trasmissione alla popolazione sana. <\/span><\/p>\n<table style=\"height: 616px; width: 100%;\">\n<thead>\n<tr style=\"height: 56px;\">\n<th style=\"width: 26.253%; height: 56px;\"><\/th>\n<th style=\"width: 36.2768%; height: 56px; text-align: left;\"><span style=\"font-size: 14pt;\"><strong>Studi di biodistribuzione<\/strong><\/span><\/th>\n<th style=\"width: 35.0835%; height: 56px; text-align: left;\"><span style=\"font-size: 14pt;\"><strong>Studi di shedding<\/strong><\/span><\/th>\n<\/tr>\n<\/thead>\n<tbody>\n<tr style=\"height: 140px;\">\n<td style=\"width: 26.253%; height: 140px;\"><strong><span style=\"font-size: 14pt;\">Obiettivo principale<\/span><\/strong><\/td>\n<td style=\"width: 36.2768%; height: 140px;\"><span style=\"font-size: 14pt;\">Valutare la distribuzione dell&#8217;agente terapeutico negli organi del corpo<\/span><\/td>\n<td style=\"width: 35.0835%; height: 140px;\"><span style=\"font-size: 14pt;\">Valutare il rilascio\/escrezione del prodotto dopo il trattamento<\/span><\/td>\n<\/tr>\n<tr style=\"height: 84px;\">\n<td style=\"width: 26.253%; height: 84px;\"><strong><span style=\"font-size: 14pt;\">Preoccupazione primaria<\/span><\/strong><\/td>\n<td style=\"width: 36.2768%; height: 84px;\"><span style=\"font-size: 14pt;\">Targeting, persistenza, sicurezza<\/span><\/td>\n<td style=\"width: 35.0835%; height: 84px;\"><span style=\"font-size: 14pt;\">Rischio di trasmissione<\/span><\/td>\n<\/tr>\n<tr style=\"height: 84px;\">\n<td style=\"width: 26.253%; height: 84px;\"><strong><span style=\"font-size: 14pt;\">Campioni tipici<\/span><\/strong><\/td>\n<td style=\"width: 36.2768%; height: 84px;\"><span style=\"font-size: 14pt;\">Diversi organi, sangue\/plasma<\/span><\/td>\n<td style=\"width: 35.0835%; height: 84px;\"><span style=\"font-size: 14pt;\">Campioni di escrezione: urina, feci, saliva<\/span><\/td>\n<\/tr>\n<tr style=\"height: 168px;\">\n<td style=\"width: 26.253%; height: 168px;\"><strong><span style=\"font-size: 14pt;\">Prodotti comuni<\/span><\/strong><\/td>\n<td style=\"width: 36.2768%; height: 168px;\"><span style=\"font-size: 14pt;\">ATMP, vettori virali, virus o batteri oncolitici e nanoparticelle<\/span><\/td>\n<td style=\"width: 35.0835%; height: 168px;\"><span style=\"font-size: 14pt;\">Terapie geniche basate su virus o batteri (vettori virali, virus oncolitici o batteri)<\/span><\/td>\n<\/tr>\n<tr style=\"height: 84px;\">\n<td style=\"width: 26.253%; height: 84px;\"><strong><span style=\"font-size: 14pt;\">Focus normativo<\/span><\/strong><\/td>\n<td style=\"width: 36.2768%; height: 84px;\"><span style=\"font-size: 14pt;\">Distribuzione nei tessuti target\/non-target<\/span><\/td>\n<td style=\"width: 35.0835%; height: 84px;\"><span style=\"font-size: 14pt;\">Sicurezza ambientale e del paziente<\/span><\/td>\n<\/tr>\n<\/tbody>\n<\/table>\n<h2><\/h2>\n<h2><strong>Quando sono necessari gli studi di biodistribuzione e shedding?<\/strong><\/h2>\n<p><span style=\"font-size: 14pt;\">Oggi, gli <strong>studi<\/strong> di <strong>biodistribuzione<\/strong> sono richiesti non solo per alcuni prodotti a base di piccole molecole, ma anche per il campo in continua crescita delle terapie avanzate e delle nuove modalit\u00e0, essendo diventati un passaggio cruciale negli studi <strong><em>preclinici e tossicologici<\/em><\/strong> per valutare la sicurezza, l&#8217;efficacia e i percorsi di clearance di un trattamento.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-size: 14pt;\">Vescicole extracellulari, nanoparticelle, prodotti per terapia cellulare, prodotti oncolitici (virus o batteri oncolitici) e prodotti per terapia genica basati su virus o batteri (prodotti VBGT), inclusi i vettori virali, sono tutti soggetti a <strong>studi di biodistribuzione<\/strong>.<\/span><\/p>\n<p><span style=\"font-size: 14pt;\">Inoltre, gli <strong>studi<\/strong> di <strong>shedding<\/strong> dovrebbero essere condotti su prodotti oncolitici e VBGT, a causa del possibile rischio di trasmissione alle popolazioni sane. Lo studio di shedding dovrebbe essere condotto durante le <strong><em>fasi di sviluppo preclinico e clinico<\/em><\/strong>. In quest&#8217;ultimo caso, possono far parte dello studio di sicurezza o efficacia.  <\/span><\/p>\n<h2><strong>Come valutare la biodistribuzione di un prodotto?<\/strong><\/h2>\n<ul>\n<li><span style=\"font-size: 14pt;\"><strong>Tecniche di imaging<\/strong> (In Vivo ed Ex Vivo):<\/span>\n<ul>\n<li><span style=\"font-size: 14pt;\">Imaging nucleare (<strong>PET\/SPECT<\/strong>) di agenti marcati<\/span><\/li>\n<li><span style=\"font-size: 14pt;\">Imaging ottico (<strong>fluorescenza\/bioluminescenza<\/strong>)<\/span><\/li>\n<li><span style=\"font-size: 14pt;\">Risonanza magnetica (<strong>RM<\/strong>) e tomografia computerizzata (<strong>TC<\/strong>) per agenti marcati<\/span><\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<li><span style=\"font-size: 14pt;\"><strong>Metodi molecolari e analitici<\/strong>:<\/span>\n<ul>\n<li><span style=\"font-size: 14pt;\">Metodi basati sulla PCR (<strong>qPCR, ddPCR<\/strong>)<\/span><\/li>\n<li><span style=\"font-size: 14pt;\">Conteggio a scintillazione liquida (<strong>LSC<\/strong>)<\/span><\/li>\n<li><strong><span style=\"font-size: 14pt;\">Istologia\/Microscopia<\/span><\/strong><\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<\/ul>\n<h2><strong>Qual \u00e8 la differenza tra gli studi di biodistribuzione e quelli di<\/strong> <strong>farmacocinetica (PK)?<\/strong><\/h2>\n<p><span style=\"font-size: 14pt;\"><strong>Gli studi di farmacocinetica (PK)<\/strong> valutano l&#8217;interazione e il metabolismo del farmaco nel corpo e si concentrano sulla determinazione della concentrazione del farmaco nel sangue degli individui in diversi momenti nell&#8217;arco di un periodo di tempo. La <strong>biodistribuzione<\/strong> determina invece la presenza e la distribuzione dell&#8217;agente o del composto terapeutico in tutto il corpo e in specifici organi o tessuti.  <\/span><\/p>\n<h2><strong>Quale normativa disciplina la determinazione della biodistribuzione e dello shedding?<\/strong><\/h2>\n<p><span style=\"font-size: 14pt;\">Diverse agenzie regolatorie internazionali forniscono linee guida sulla valutazione della biodistribuzione e dello shedding per le terapie geniche, gli ATMP e altre modalit\u00e0 terapeutiche avanzate.<\/span><\/p>\n<ul>\n<li><span style=\"font-size: 14pt;\"><span style=\"font-size: 14pt;\"><span style=\"font-size: 14pt;\"><span style=\"font-size: 14pt;\"><strong>ICH S12: <em>Nonclinical Biodistribution Considerations for Gene Therapy Products<\/em> (bozza pubblicata a giugno 2021): <\/strong>fornisce raccomandazioni armonizzate per la progettazione di studi BD non clinici per rilevare il prodotto e la sua espressione nei tessuti target\/non-target.<\/span><\/span><\/span><\/span><\/li>\n<li><span style=\"font-size: 14pt;\"><strong>Agenzia europea per i medicinali (EMA)<\/strong><br \/><\/span>\n<\/p>\n<ul>\n<li><span style=\"font-size: 14pt;\"><strong>Guideline on quality, nonclinical and clinical requirements for investigational advanced therapy medicinal products (ATMPs): <\/strong>richiede dati sulla persistenza, sulla durata dell&#8217;effetto e sugli organi bersaglio.<\/span><\/li>\n<li><span style=\"font-size: 14pt;\"><span style=\"font-size: 14pt;\"><strong>Guideline on the non-clinical studies required before first clinical use of gene therapy medicinal products: <\/strong>fornisce requisiti specifici e dettagliati per gli studi di shedding (ad esempio, in escrezioni e secrezioni).<\/span><\/span><\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<li><span style=\"font-size: 14pt;\"><strong>U.S. Food and Drug Administration (FDA). <\/strong><\/span><\/li>\n<\/ul>\n<ul>\n<li style=\"list-style-type: none;\">\n<ul>\n<li><span style=\"font-size: 14pt;\"><strong>Design and Analysis of Shedding Studies for Virus or Bacteria-Based Gene Therapy and Oncolytic Products (agosto 2015): <\/strong>questa \u00e8 la linea guida principale per valutare il rilascio di prodotti dai pazienti.<\/span><\/li>\n<li><span style=\"font-size: 14pt;\"><strong>Preclinical Assessment of Investigational Cellular and Gene Therapy Products (2013): <\/strong>si occupa della biodistribuzione nelle fasi iniziali.<\/span><\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<\/ul>\n<ul>\n<li><span style=\"font-size: 14pt;\"><span style=\"font-size: 14pt;\"><strong>L&#8217;uso di metodi validati o qualificati:<\/strong><\/span><\/span>\n<ul>\n<li><span style=\"font-size: 14pt;\">I metodi validati vengono utilizzati principalmente per quantificare l&#8217;agente terapeutico nei tessuti bersaglio.<\/span><\/li>\n<li><span style=\"font-size: 14pt;\">I metodi qualificati sono adatti per quantificare l&#8217;agente terapeutico a fini di sicurezza e per l&#8217;analisi dei tessuti off-target.<\/span><\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<\/ul>\n<h2><strong>Dove eseguire gli studi di biodistribuzione e shedding? In che modo Kymos Group pu\u00f2 aiutarti? <\/strong><\/h2>\n<ul>\n<li><span style=\"font-size: 14pt;\"><strong>Kymos Group vanta esperienza negli studi di biodistribuzione e shedding<\/strong> con virus oncolitici e vettori virali (AAV, Herpes virus).<\/span>\n<ul>\n<li><span style=\"font-size: 14pt;\">Sviluppo, validazione o qualificazione di metodi analitici<\/span><\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<li><strong><span style=\"font-size: 14pt;\">Kymos Group vanta esperienza nell&#8217;espressione genica nei tessuti bersaglio.<\/span><\/strong>\n<ul>\n<li><span style=\"font-size: 14pt;\">Sviluppo, validazione o qualificazione di metodi analitici<\/span><\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<li><span style=\"font-size: 14pt;\"><strong>Soluzioni One-Stop-Shop<\/strong><br \/>Forniamo ai nostri clienti un&#8217;assistenza completa per i loro progetti. La nostra soluzione unisce: <\/span><\/li>\n<\/ul>\n<ul>\n<li style=\"list-style-type: none;\">\n<ul>\n<li><span style=\"font-size: 14pt;\">CRO preclinica per stabulazione e trattamento degli animali<\/span><\/li>\n<li><span style=\"font-size: 14pt;\">Studi istologici<\/span><\/li>\n<li><span style=\"font-size: 14pt;\">Determinazione della biodistribuzione e dello shedding in diverse matrici biologiche<\/span><\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<\/ul>\n<h2>Conclusione<\/h2>\n<p><span style=\"font-size: 14pt;\"><strong>Lo sviluppo di medicinali per terapie avanzate (ATMP) e di terapie con nuove modalit\u00e0 \u00e8 un campo che sta vivendo una notevole espansione.<\/strong>  L&#8217;uso di vettori terapeutici complessi, cellule viventi e organismi solleva la necessit\u00e0 di studiarne non solo l&#8217;efficacia ma anche la sicurezza, sia per i pazienti che per la popolazione in generale. In questo contesto, <strong>gli studi di biodistribuzione e shedding<\/strong> <strong>stanno diventando una pietra miliare dello sviluppo preclinico e clinico.<\/strong> Disporre di metodi analitici robusti ed eseguire studi di successo e affidabili \u00e8 essenziale per una rapida transizione dall&#8217;innovazione di laboratorio alla disponibilit\u00e0 sul mercato globale. <\/span><\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"","protected":false},"author":8,"featured_media":40001,"comment_status":"closed","ping_status":"","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"footnotes":""},"categories":[253],"tags":[],"class_list":["post-40021","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-bioanalisi"],"acf":[],"yoast_head":"<!-- This site is optimized with the Yoast SEO plugin v27.6 - https:\/\/yoast.com\/product\/yoast-seo-wordpress\/ -->\n<title>Studi di 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