{"id":28249,"date":"2024-11-29T13:16:24","date_gmt":"2024-11-29T12:16:24","guid":{"rendered":"https:\/\/kymos.com\/news\/nuove-linee-guida-della-fda-per-la-terapia-oligonucleotidica\/"},"modified":"2025-12-03T19:04:25","modified_gmt":"2025-12-03T18:04:25","slug":"nuove-linee-guida-della-fda-per-la-terapia-oligonucleotidica","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/kymos.com\/it\/news\/nuove-linee-guida-della-fda-per-la-terapia-oligonucleotidica\/","title":{"rendered":"Nuove linee guida della FDA per la terapia oligonucleotidica"},"content":{"rendered":"

Nel giugno 2024, la FDA ha pubblicato la versione definitiva delle linee guida intitolate ” Considerazioni di farmacologia clinica per lo sviluppo di terapie oligonucleotidiche – Guida per l’industria”.<\/strong> Questo documento sostituisce la bozza del 2022 e fornisce raccomandazioni per assistere l’industria nello sviluppo di terapie oligonucleotidiche, ma pone anche nuove sfide per sviluppatori e produttori. <\/span><\/p>\n

In precedenza, Maria Fauth, responsabile del reparto acidi nucleici di Kymos<\/strong> , aveva condiviso la sua esperienza nell’implementazione della bozza delle linee guida nel 2022<\/a> ; ora il nostro team ha rivisto questa versione finale e preparato un riepilogo degli aspetti pi\u00f9 critici e della nostra esperienza in merito.<\/span><\/p>\n

Terapie oligonucleotidiche e nuove linee guida<\/strong><\/h2>\n

Le terapie oligonucleotidiche modulano l’espressione genica per trattare una specifica condizione o patologia mediante degradazione mirata al clivaggio mediata dall’RNasi H, modulazione dello splicing, inibizione dell’RNA non codificante, attivazione genica e editing genetico programmato (1). Lo sviluppo di terapie oligonucleotidiche \u00e8 cresciuto negli ultimi anni e queste terapie e nuovi farmaci includono oligonucleotidi antisenso (ASO), siRNA, anti-miR o antagomir (oligonucleotidi anti-miRNA), aptameri, ripetizioni palindromiche clusterizzate regolarmente interspaziate (CRISPR) e oligonucleotidi chimicamente modificati (1,2) <\/span><\/p>\n

Dall’inizio del 2020, diverse terapie oligonucleotidiche sono state approvate dalla FDA. Tuttavia, l’ampio utilizzo di queste terapie ha incontrato alcune sfide, tra cui le pi\u00f9 significative: il raggiungimento di un rilascio efficiente nei tessuti bersaglio oltre al fegato e la presenza di alcune interazioni e tossicit\u00e0 (1,3). <\/span><\/p>\n

Fortunatamente la FDA ha recentemente pubblicato la versione definitiva delle linee guida per le terapie oligonucleotidiche,<\/strong> evidenziando le seguenti considerazioni nello sviluppo di queste nuove terapie:<\/span><\/p>\n

    \n
  1. Caratterizzazione del prolungamento dell’intervallo QTc e del potenziale proaritmico (valutato dal centro clinico)<\/span><\/li>\n
  2. Esecuzione di valutazioni del rischio di immunogenicit\u00e0<\/span><\/li>\n
  3. Caratterizzazione dell’impatto della compromissione epatica e renale sulla farmacocinetica, farmacodinamica e sicurezza.<\/span><\/li>\n
  4. Considerazioni sulla valutazione delle interazioni farmacologiche.<\/span><\/span><\/li>\n<\/ol>\n

    Esperienza del gruppo Kymos con gli acidi nucleici<\/strong><\/h2>\n

    Il Dipartimento di Acidi Nucleici di Kymos vanta una vasta esperienza<\/strong> nella bioanalisi di diversi acidi nucleici e terapie oligonucleotidiche, ed \u00e8 stato pioniere nella quantificazione della bioanalisi dei miRNA dal 2016.<\/a> Il nostro dipartimento, guidato da Maria Fauth,<\/strong> vanta competenze nello sviluppo di metodi da zero e, soprattutto, ha implementato le linee guida FDA nella convalida conforme alle GLP dei nostri metodi analitici sin dalla loro bozza pubblicata nel 2022, tenendo sempre traccia di tutti gli ultimi aggiornamenti della FDA. <\/span><\/p>\n

    Sulla base di queste attuali linee guida e utilizzando tecnologie all’avanguardia, Kymos \u00e8 in grado di fornire competenze in:<\/span><\/p>\n