{"id":23221,"date":"2024-11-29T13:16:24","date_gmt":"2024-11-29T12:16:24","guid":{"rendered":"https:\/\/kymos.com\/news\/nueva-directriz-de-la-fda-para-terapias-con-oligonucleotidos\/"},"modified":"2025-08-07T20:34:10","modified_gmt":"2025-08-07T18:34:10","slug":"nueva-directriz-de-la-fda-para-terapias-con-oligonucleotidos","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/kymos.com\/es\/news\/nueva-directriz-de-la-fda-para-terapias-con-oligonucleotidos\/","title":{"rendered":"Nueva directriz de la FDA para terapias con oligonucle\u00f3tidos"},"content":{"rendered":"

En junio de 2024, la FDA public\u00f3 la versi\u00f3n final de la gu\u00eda titulada \u00bb Consideraciones de farmacolog\u00eda cl\u00ednica para el desarrollo de terapias con oligonucle\u00f3tidos: Gu\u00eda para la industria\u00bb.<\/strong> Este documento sustituye al borrador de 2022 y ofrece recomendaciones para ayudar a la industria en el desarrollo de terapias con oligonucle\u00f3tidos, pero tambi\u00e9n plantea nuevos retos para desarrolladores y fabricantes. <\/span><\/p>\n

Anteriormente, Maria Fauth, Gerente del Departamento de \u00c1cidos Nucleicos de Kymos<\/strong> , comparti\u00f3 su experiencia en la implementaci\u00f3n del borrador de la gu\u00eda en 2022<\/a> , y ahora nuestro equipo ha revisado esta versi\u00f3n final y preparado un resumen de los aspectos m\u00e1s cr\u00edticos y nuestra experiencia en ellos.<\/span><\/p>\n

Terapia con oligonucle\u00f3tidos y la nueva directriz<\/strong><\/h2>\n

Las terapias con oligonucle\u00f3tidos modulan la expresi\u00f3n g\u00e9nica para tratar una afecci\u00f3n o patolog\u00eda espec\u00edfica mediante la degradaci\u00f3n dirigida por escisi\u00f3n mediada por la ARNasa H, la modulaci\u00f3n del empalme, la inhibici\u00f3n del ARN no codificante, la activaci\u00f3n g\u00e9nica y la edici\u00f3n g\u00e9nica programada (1). El desarrollo de terapias con oligonucle\u00f3tidos ha ido en aumento en los \u00faltimos a\u00f1os, e incluyen oligonucle\u00f3tidos antisentido (ASO), ARNip, anti-miR o antagomir (oligonucle\u00f3tidos anti-miARN), apt\u00e1meros, repeticiones palindr\u00f3micas agrupadas regularmente interespaciadas (CRISPR) y oligonucle\u00f3tidos modificados qu\u00edmicamente (1,2). <\/span><\/p>\n

Desde principios de 2020, la FDA ha aprobado diversas terapias con oligonucle\u00f3tidos. Sin embargo, su uso generalizado ha enfrentado algunos desaf\u00edos, entre los que destacan la administraci\u00f3n eficaz a tejidos diana distintos del h\u00edgado y ciertas interacciones y toxicidad (1,3). <\/span><\/p>\n

Afortunadamente, la FDA ha publicado recientemente la versi\u00f3n final de la Gu\u00eda para la Terapia con Oligonucle\u00f3tidos,<\/strong> destacando las siguientes consideraciones en el desarrollo de estas nuevas terapias:<\/span><\/p>\n

    \n
  1. Caracterizaci\u00f3n de la prolongaci\u00f3n del intervalo QTc y del potencial proarr\u00edtmico (evaluado por el centro cl\u00ednico)<\/span><\/li>\n
  2. Realizaci\u00f3n de evaluaciones de riesgo de inmunogenicidad<\/span><\/li>\n
  3. Caracterizaci\u00f3n del impacto de la insuficiencia hep\u00e1tica y renal en la farmacocin\u00e9tica, la farmacodinamia y la seguridad.<\/span><\/li>\n
  4. Consideraciones para la evaluaci\u00f3n de interacciones f\u00e1rmaco-f\u00e1rmaco.<\/span><\/span><\/li>\n<\/ol>\n

    Experiencia del Grupo Kymos con \u00c1cidos Nucleicos<\/strong><\/h2>\n

    El Departamento de \u00c1cidos Nucleicos de Kymos cuenta con una amplia experiencia<\/strong> en el bioan\u00e1lisis de diferentes \u00e1cidos nucleicos y terapias con oligonucle\u00f3tidos, siendo pionero en la cuantificaci\u00f3n del bioan\u00e1lisis de miRNA desde 2016.<\/a> Nuestro departamento, dirigido por Maria Fauth,<\/strong> cuenta con experiencia en el desarrollo de m\u00e9todos desde cero y, sobre todo, ha implementado las directrices de la FDA para la validaci\u00f3n de nuestros m\u00e9todos anal\u00edticos conforme a las BPL desde la publicaci\u00f3n del borrador en 2022, manteni\u00e9ndose siempre al d\u00eda de las \u00faltimas actualizaciones de la FDA. <\/span><\/p>\n

    Con base en estas Consideraciones de las Pautas actuales y utilizando tecnolog\u00eda de \u00faltima generaci\u00f3n, Kymos puede brindar experiencia en:<\/span><\/p>\n